全国政协常委周汉民：推动病药物开发，让罕见病不再成“孤儿”
罕见病用药，因其患病人群少、市场需求少、研发成本高，鲜有制药企业关注、研发，更因此被称为“孤儿药”。但我国人口基数庞大，各种罕见病人群累积规模大，按照50万分之一的发病率测算，去年已超过2000万。
为此，积极推动药物开发、做好防治，让罕见病不再成为“孤儿”，对提高全民健康水平、建设健康中国，都具有重要意义。
就当前而言，在我国罕见病药物开发面临的主要问题中，首先就是重视程度不够，顶层设计尚待优化。此外，对于国内空白的罕见病药物，虽已有快速审评政策，但获批的药品种类有限，成为相关药品上市的障碍。
与此同时，由于专利保护缺位等原因，药企也缺乏研发生产积极性。一些经典罕见病药物，因用量少且价格低，普遍处于亏损或不盈利状态，市场常处于停产断供状态。而部分罕见病药品尚未纳入医保，特别是其中的“高值药品”，大大加重了患者的负担，因病致贫、因病返贫现象较普遍。
要有针对性地解决这些问题，首先就需要全面排摸罕见病人群需求，制定并实施国家罕见病战略计划。
发达国家多将罕见病纳入公共治理范畴，考虑到我国国情，应对现有罕见病人群进行全面排摸和科学分类，再针对短板、瓶颈，因地制宜、因病定策制定医保策略。
为此，应在国家层面推动建立激励罕见病药物研发、生产、销售以及正确指导患者进行治疗的医疗保障框架；系统有序推进罕见病工作，包括统计患者群体、聚集研究人才、融合学科优势、强化协同创新、加快药物审批、提高诊疗水平、促进政策制定、保障生产供应等。
