位于上海浦东金桥的上海上药信谊药厂有限公司 本文图片 澎湃新闻记者 陈斯斯
小品种药也被称之为“短缺药”,它是部分患者甚至是罕见病患者的“救命药”,临床必需,但由于其用量小,或定价低,市场供应不稳定,时常出现短缺、停产的情况。
如今,这一问题将逐渐得到解决。2018年,针对小品种药(短缺药)市场用量小、企业生产动力不足的实际情况,工信部、国家卫健委、国家发改委、国家食药监管总局4部门联合印发通知,共同组织开展小品种药(短缺药)集中生产基地建设。
作为国家首批小品种药(短缺药)集中生产基地,上海医药在政府部门的支持下,投资2亿建立小品种药(短缺药)生产供应保障联合体,这一联合体也被简称为“药联体”,目前保供短缺药品种达32个。
在上海上药信谊药厂有限公司展出的经典普药、短缺药等。
“药联体”建设,解决“铜娃娃”短缺药原料药供应
早在2017年初,由于原料药缺乏,可治疗“肝豆状核变性”这一罕见疾病的药物“青霉胺片”在全国范围出现大面积断货停产,有病友公开发微博求助,从而引起社会广泛关注。
肝豆状核变性,简称“肝豆病”,这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病,这类患者也常被称为“铜娃娃”,他们自身不能代谢铜元素,需要按时服用药物“青霉胺片”辅助排铜,而一旦失去药物治疗,会出现肢体变形、不能说话和行动等症状。
当时,上海医药旗下上海上药信谊药厂有限公司(简称“上药信谊”)着手解决“青霉胺片”的原料短缺问题。
“我们找到了江西东风制药有限公司,与他签订了十年协议,由江西东风投资1000万新建原料药独立车间,最终彻底解决了这一药物的原料短缺问题 。”上海医药集团副总裁、上药信谊董事长顾浩亮告诉澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者。
顾浩亮表示,“青霉胺片”这一小品种药短缺问题的解决,得益于企业牵头建立的“药联体”,这一平台是在国家工信部倡导,国家发改委、卫健委和药监局的支持下,于2018年7月19日正式成立的,也是国内首个“药联体”平台。
“要解决小品种药(短缺药) 的供应问题,核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题。”顾浩亮进一步指出,2018年,上海医药联合全国 26 家企业共同成立全国首个小品种药(短缺药)供应保障联合体,即简称“药联体”,成员单位覆盖贸易、原料、辅 料、包材、制剂、研发等生产企业。“所有成员单位达成共识,构建长期、稳定的药品供应保障体系,促进原料制剂产业链一体化。”
“‘青霉胺片’短缺问题的解决,我们依靠的就是原料药企业建厂来保障药物供应,此外我们还通过国际原料药的引进,解决了某些产品在国内没有原料药的情况。”顾浩亮说,“药联体”成员中有一家专门做原料药和制剂研发单位,从根本上解决原料药的保供和制剂的生产工艺问题。
可治疗“肝豆状核变性”这一罕见疾病的药物“青霉胺片”。
投资2亿,开展短缺药保障生产基地建设
“青霉胺片”并非短缺药的个案。近年来,治疗小儿白血病的药物“巯嘌呤片”、心脏手术要用的鱼精蛋白以及治疗甲状腺功能减退的常用药“优甲乐”等诸多药品都曾出现过断货或短缺现象。
针对这一民生问题,国家相关部委作出一系列举措。
2017年6月,由原国家卫生计生委、国家发展改革委、工信部等9部门印发《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》。
而在2018年,针对小品种药(短缺药)市场用量小、企业生产动力不足的实际情况,工信部、国家卫健委、国家发改委、国家药监局4部门联合印发通知,共同组织开展小品种药集中生产基地建设。
2019年1月,第一批小品种药(短缺药)集中生产基地单位名单正式发布。牵头单位为三家,分别为上海医药股份有限公司、中国医药集团有限公司、成都倍特药业有限公司。